中外葯企競逐罕見病藥物 武田製藥在華開啟「加速模式」

原標題:中外藥企競逐罕見病藥物 武田製藥在華開啟「加速模式」

數據顯示,2016年全球罕見病藥市場規模為1090億美元,2020年已增至1351億美元,預計2025年將達到2430億美元的規模。

21世紀經濟報導記者 魏笑 深圳報導 近年來,因稅收減免、特殊通道、加速審批等政策優惠,使得罕見病藥物研發關注度持續升溫,吸引了武田製藥、阿斯利康、葛蘭素史克、默沙東等一眾跨國藥企巨頭持續加碼,國內也有不少藥企進行布局,近日,深耕罕見病治療近10年的國內生物醫藥公司「北海康成」成功通過港交所上市聆訊,也引發了市場高度關注。

其中,最引人矚目之一的則是武田製藥,2021年則是其在華的「罕見病元年」,一年之內有4款罕見病創新產品獲批或上市。在不久前舉行的第四屆進博會上,武田製藥預計五年內上市超過15款創新藥物,其中超半數為罕見病藥物,罕見病成為武田製藥在全球的核心治療領域之一。

之所以諸多藥企積極布局罕見病領域,除了上述提到的政策助推外,罕見病還有著巨大的未滿足的需求及巨大的市場潛力。

「缺醫少藥,依然是多數罕見病患者面臨的最大困難。」蔻德罕見病中心創始人黃如方向21世紀經濟報導記者表示。目前,全球已發現約7000種罕見病,其中僅約5%具備有效治療藥物。此外,全球仍有60%的孤兒藥沒有進入中國市場。

罕見病治療市場潛力巨大。在中國公佈的121種罕見病中,有10種罕見病的患者人群在10萬人以上,甚至超過部分腫瘤患者群。數據顯示,2016年全球罕見病藥市場規模為1090億美元,2020年已增至1351億美元,預計2025年將達到2430億美元的規模,2030年將進一步增至3833億美元。 

武田製藥開啟「加速模式」

罕見病是武田製藥在全球的核心治療領域之一。在中國,武田製藥預計五年內上市超過15款創新藥物,其中超過半數為罕見病藥物。

近年來,武田製藥在罕見病領域開啟「加速模式」,持續加碼中國市場。例如2019年,武田製藥花費640億美金完成對夏爾的收購,一躍而成全球罕見病領域領航者。

此後,武田製藥宣布通過出售資產獲得3.22億美元的資金,聚焦核心業務。據了解,武田製藥與海森生物醫藥有限公司達成協議,剝離在中國內地的部分處方藥業務至海森生物製藥,產品包括倍欣、必洛斯以及益比達等5個處方藥。

武田製藥表示,此次剝離的非核心業務為其在中國內地銷售的心血管和代謝領域的產品組合,不屬於該公司聚焦的消化、罕見病、血液製品、腫瘤和神經科學核心業務領域。

另外,過去5年中,武田製藥在中國累計投資超過15億元用於新藥研發,位於上海的武田亞洲開發中心是武田製藥全球四大區域開發中心之一。

據了解,2020年,武田製藥有5款罕見病創新療法在中國獲批,覆蓋A型血友病、法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫等疾病領域。2020年8月,武田製藥用於治療法布雷病的藥物瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)獲批進入中國市場,並在不到一年的時間內被相繼納入山東和陝西等省份的大病保險保障範圍。

2021年是武田製藥在中國的「罕見病元年」,一年之內有4款罕見病創新產品獲批或上市,覆蓋法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫(HAE)等多個治療領域。

在不久前舉行的第四屆進博會上,武田製藥旗下用於治療A型血友病的Recombinant Antihemophilic Factor PEGylated(Adynovate)、治療血管性血友病的Recombinant von Willebrand Factor(Vonvendi)及治療獲得性血友病的Recombinant Antihemophilic Factor Porcine Sequence(Obizur)等3款創新產品聯袂亮相。

另外,武田製藥還宣布了一款創新產品——針對遺傳性血管性水腫(HAE)急性發作的治療藥物飛澤優,該藥在短短一年內快速獲批上市,並於10月底正式惠及中國HAE患者。

武田製藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示,武田製藥正不斷加速為中國罕見病患者引進多種治療方案,攜手同道從多個維度推進建設罕見病創新生態圈。

此外,武田製藥還與中國罕見病聯盟、中國血友病協作組(HTCCNC)簽署「百分領航」血友病多學科診療能力提升工程的合作協議,為血友病患者提供藥物、治療、相關疾病教育以及家庭治療的培訓和指導。

對此,中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示,中國罕見病患者群體的求醫問診之路非常漫長,確診之後也面臨無藥可用的局面。「以血友病中心為樣板,定將為中國包括血友病在內的罕見病防治事業發展帶來標杆作用。」

單國洪此前在接受21世紀經濟報導記者採訪時表示,在罕見病領域,企業一般需要在藥物的可及性和盈利性間取平衡點。因此,在罕見病用藥引進方面,需要了解中國罕見病的現狀、診療狀況,以及藥品的准入情況,但兩者並不矛盾。

近日,武田製藥進一步宣布,將攜手中國紅十字基金會啟動「為愛吶罕」罕見病關愛專項基金,「健康中國行」成為專項基金首批落地項目,推動患者治療獲益的提升及罕見病診療生態的升級。同期,武田還攜手鎂信健康打造HAE創新支付項目,旨在提高罕見病創新療法的可及性和可支付性。

國內外藥企紛紛布局

近年來,罕見病領域相關政策陸續出台,包括罕見病創新產品的引進、鼓勵、批准,以及醫保談判納入罕見病藥品等。

在診療領域,2018年,國家衛健委等五部門聯合印發了《第一批罕見病目錄》,共121種。同時建立了相應的罕見病診療協作網、罕見病患者登記系統、罕見病科學研究等一系列措施,可保障患者在診斷、治療、康復等方面得到更好的服務。

2021年10月11日,國家藥監局藥品審評中心正式發佈了關於公開徵求《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》意見的通知,為進一步提高罕見疾病臨床研發效率,滿足罕見疾病患者的治療需求。

此外,新近發佈的《中國罕見病定義研究報告2021》提出了中國罕見病2021年版定義,即新生兒發病率小於萬分之一、患病率小於萬分之一、患者人數小於十四萬的疾病。

對此,全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳教授表示,罕見病的新定義是中國罕見病發展的又一里程碑事件,可以成為制定孤兒藥定義以及孤兒藥相關政策的重要參考依據,也能成為調整中國醫保重要參考目錄的依據之一。

罕見病治療市場潛力巨大。在中國公佈的121種罕見病中,有10種罕見病的患者人群在10萬人以上,甚至超過部分腫瘤患者群。數據顯示,2016年全球罕見病藥市場規模為1090億美元,2020年已增至1351億美元,預計2025年將達到2430億美元的規模,2030年將進一步增至3833億美元。

因享受稅收減免、特殊通道、加速審批等政策優惠,以及巨大的市場潛力,罕見病市場熱度不斷提升。除武田外,罕見病治療領域近年還吸引阿斯利康、葛蘭素史克、默沙東等一眾跨國藥企巨頭加碼。

2015年,阿斯利康斥資40億美元收購Acerta Pharma BV 55%股權,將其重磅產品阿卡拉布替尼收入囊中。2020年9月,阿斯利康宣布成立罕見病業務部,正式進軍罕見病領域。2020年12月,阿斯利康宣布以390億美元的價格收購專注於罕見病藥物研發的公司Alexion Pharmaceuticals(亞力兄製藥)。

有觀點認為,阿斯利康並購亞力兄,其自身優秀的商業化能力將推動亞力兄現有獲批罕見病臨床適應症的市場佔有,亞力兄豐富的研管線也將增強阿斯利康在免疫學領域的地位。

2020年末,葛蘭素史克擬以46億美元收購罕見病公司Eidos Therapeutics。其中,Eidos Therapeutics主要是一家專注於通過發現和開發新的療法來解決這種疾病患者的重要未滿足需求的公司。

此外,近日,默沙東宣布擬並購罕見病新藥研發公司Acceleron Pharma,默沙東將通過其子公司按每股180美元的價格,以現金支付方式收購,總價值約合115億美元。該公司旗下產品REBLOZYL®(luspatercept-aamt)是首個由FDA獲批用於治療特定罕見血液病的紅細胞成熟劑。

默沙東總裁戴福財(Robert M. Davis)表示,REBLOZYL®(luspatercept-aamt),這是首款也是唯一在美國、歐洲、加拿大和澳大利亞獲准用於治療因特定罕見血液病的紅細胞成熟劑。REBLOZYL正在與百時美施貴寶進行全球合作,推進開發和商業化。

值得一提的是,11月19日,深耕罕見病治療近10年的國內生物醫藥公司「北海康成」成功通過港交所上市聆訊,並披露了招股說明書,摩根士丹利和傑弗瑞為聯席保薦人。

招股書披露,北海康成是一家專注於罕見病的生物醫藥公司,致力於研究、開發及商業化具變革性的療法。截至目前,北海康成已開發由13種擁有巨大市場潛力的藥物資產組成的綜合差異化產品,靶向部分最常見的罕見疾病以及罕見腫瘤適應症,其中包括3種已上市產品、4種處於臨床階段的候選藥物、1個處於IND準備階段、2個處於臨床前階段、3個處於先導識別階段的基因療法產品。

(作者:魏笑 編輯:徐旭)

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