亞盛醫藥慢性髓細胞白血病新葯獲歐盟委員會孤兒葯資格認定

原標題:亞盛醫藥慢性髓細胞白血病新藥獲歐盟委員會孤兒藥資格認定 來源:貝殼財經

新京報訊(記者 張秀蘭)11月22日晚間,港股上市公司亞盛醫藥發佈公告,歐盟委員會(EC)日前授予其1類新藥奧雷巴替尼(HQP1351)孤兒藥資格認定,用於治療慢性髓細胞白血病(CML)。這也是該在研藥物繼獲美國食品和藥品監督管理局(FDA)孤兒藥資格認定後的第二項孤兒藥認證。

CML是一種罕見的惡性血液疾病,在歐盟27國的年發病率為2.43/10000 。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑製劑(TKI)的上市,CML的治療方式得以革新。儘管第一代和第二代藥物BCR-ABL TKI對CML的治療具有顯著的臨床效益,但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一,其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一,在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑製劑均耐藥,臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑製劑。

HQP1351是亞盛醫藥原創1類新藥,是新型的第三代BCR-ABL TKI,用於治療對一代、二代TKI耐藥的CML,特別是對T315I突變的CML患者在臨床試驗中顯現良好的療效。在國內,該藥的新藥上市申請(NDA)已在審批過程中,用於治療伴有T315I突變的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者,有望成為中國首個、全球第二個獲批上市的第三代BCR-ABL TKI。HQP1351還被國家藥監局藥品審評中心(CDE)納入突破性治療品種。在美國,該品種已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格。

孤兒藥又被稱為罕見藥,指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在歐盟,只有用於治療在歐盟發病率低於5/10000、危及生命或嚴重影響生存質量、且治療領域存在巨大未被滿足需求的罕見疾病的藥物,才能在歐盟被授予孤兒藥資格認定。為鼓勵罕見病藥品的研發,歐盟提供了一系列激勵措施,亞盛醫藥也表示,該藥獲此項孤兒藥認定,將有助於該藥在歐盟的後續研發和商業化開展等方面享受政策支持,包括臨床研究計劃援助、相關費用減免、在批准上市後可享有10年市場獨佔權。

校對 陳荻雁

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