35種罕見病「全球無葯」 上藥將建設罕見病藥物研發與保供基地

原標題:35種罕見病「全球無藥」 上藥將建設罕見病藥物研發與保供基地

  新民晚報訊(記者 葉薇)一名高中學歷的父親,用雜物間做「實驗室」,為患有罕見病的兒子自製「救命藥」。不久前的這條新聞引發廣泛關注。「這個故事感動了很多人。但作為製藥人,僅僅感動是可怕的。」在近日舉行的浦江醫藥健康產融創新發展峰會上,醫生、專家、企業負責人都提出:罕見病藥物面臨一系列開發的難點,需要各方合力,加快審批、加大研發,為罕見病藥物的落地帶來新的希望。

  全球約7000多種罕見病,患者約3億人口,50%為兒童。目前已上市500多種罕見病藥物,覆蓋10%左右疾病。中國《第一批罕見病目錄》中共121種疾病,其中「境內有藥」約94種;「境外有藥、境內無藥」約13種;「全球無藥」涉及35種疾病。

  罕見病藥物研發成本高、患病人群少、預期回報少,企業研發積極性不高,全球範圍患者都面臨用藥短缺的局面。但與會專家認為,罕見病藥物市場潛力客觀,罕見病領域正逐漸引起關注。

  中國罕見病聯盟執行理事長李林康認為,目前在目錄中的121種罕見病,有76種在藥物研發上處於沒有進展的狀態,這對藥企來說有很大的空間。從政策導向看,國家無論是在資金扶持還是審批加速方面,都在提速。比如,氘丁苯那嗪是一款境外罕見病藥物,從向中國藥監局提交上市到進入國家醫保目錄,僅用了一年時間。羅氏、阿斯利康、默沙東等跨國藥企都在加大布局中國罕見病市場。

  上海醫藥是目前國內擁有罕見病藥品批文最多的企業,共有21個罕見病藥品品種,涉及34個罕見病病症。今年初,上海醫藥成立罕見病平台公司上藥睿爾藥品有限公司。上海醫藥研發管理中心副主任、上藥睿爾總經理文彬介紹,目前平台已整合上海醫藥已有罕見病藥品資源,與國外內研發機構、企業積極對接,引入前沿創新品種。

   「我們將建設四大基地,即全國重要的罕見病藥物創新研發基地、具有全球影響力的罕見病藥物轉化基地、罕見病藥物高端國際化生產基地以及急需罕見病藥品的保供基地。建設一批重大創新平台,從研發、中試、臨床、產業化等形成完整創新孵化平台,發揮龍頭企業帶動效應,以融產結合推動罕見病項目轉化與落地。」

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