批准阿爾茨海默病新葯是FDA最糟糕決定?三名專家成員辭職

  原標題:批准阿爾茨海默病新藥是FDA最糟糕決定?三名專家成員辭職

  澎湃新聞記者 賀梨萍

  美國自2003年以來批准的第一款新的阿爾茨海默病(AD)藥物正在引發「後遺症」。據外媒報導,當地時間6月10日,美國食品藥物管理局(FDA)專家小組的又一名成員辭職,原因系當地時間6月7日,FDA加速批准了渤健(Biogen)公司的阿爾茨海默病新藥aducanumab。

  這是該藥物獲批以來第三位辭職的專家小組成員,表明這一決定受到越來越強烈的抵制。在Kesselheim辭職之前,Mayo診所的神經學家David Knopman和華盛頓大學的神經學家Joel Perlmutter已相繼辭職。

  Perlmutter此前對外表示,他決定退出專家組是「由於FDA在沒有與我們的諮詢委員會進行進一步討論的情況下做出這一裁決。」Kesselheim在給FDA代理專員Janet Woodcock的一封信中也類似提到,渤健公司這一新藥的的批准「可能是美國近代史上最糟糕的藥品批准決定」。

  Kesselheim是布列根和婦女醫院監管、治療和法律項目的主任,自2015年以來他一直在FDA神經系統治療顧問委員會任職。他還援引了FDA在2016年批准Sarepta製藥公司的用於治療杜氏肌營養不良症的eteplirsen藥物的決定,當時FDA也不採納諮詢委員會建議而批准了藥物。

  實際上,在FDA於2020年11月召開的獨立諮詢委員會會議上,11名成員中有10人投票認為,沒有足夠的證據證明aducanumab可以減緩認知衰退,因此建議不批准該療法。剩下一票的投票結果是「不確定」。

  當時也沒有討論基於澱粉樣蛋白減少的加速批准的可能性。但FDA當地時間6月7日告訴委員會主席,在委員會聽證會後,FDA內部「進一步討論」後使用加速審批途徑的決定。

  宣布該決定時,FDA承認渤健對早期疾病患者的研究「在臨床獲益方面存在不確定性」。但FDA批准的理由是:強有力的證據表明該藥物能可以清除β澱粉樣蛋白,這種蛋白質積聚在阿爾茨海默病患者的大腦中,被認為會導致神經元損傷。FDA表示,減少這些斑塊「有理由預測這對患者有著重要益處」。

  藥物獲批引發了外界巨大的爭議。《科學》援引美國耶魯大學醫學院FDA監管政策專家約瑟夫·Rose稱,「這一批准將對FDA和美國整個醫療保健系統產生巨大的影響,」他打了一個比方:「這就像他們抽走了一根線,整個系統開始走向瓦解。」他說,FDA在最後一刻從標準批准程序轉換為不需要臨床改進而是依賴於「替代終點」β澱粉樣蛋白的「加速途徑」,這是前所未有的。他補充說,健康保險提供者和患者現在將承擔未經證實的治療費用。

  阿爾茨海默病是一種進行性神經系統疾病,會損害患者的思維、記憶力和獨立性,導致過早死亡。該疾病目前無法阻止、延遲或預防,正成為一個日益嚴重的全球健康危機,影響著疾病患者及其家人。

  通過破壞澱粉樣斑塊來對抗認知能力下降一直是阿爾茨海默病藥物開發的主要策略,但這一策略是否奏效仍不明朗,近年來幾種澱粉樣蛋白靶向藥物都未能在大型臨床試驗中顯示出益處。美國國家老齡化研究所所長Richard Hodes說,這一決定「當然提供了繼續這一研究路線的理由」。然而,他指出治療阿爾茨海默病的策略正在迅速多樣化,而不僅僅是澱粉樣蛋白。

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