諾誠健華:繼奧布替尼后第二款新葯獲FDA孤兒葯資格認定

原標題:諾誠健華:繼奧布替尼後第二款新藥獲FDA孤兒藥資格認定

澎湃新聞(www.thepaper.cn)記者獲悉,中國新藥創製公司諾誠健華醫藥有限公司(下稱「諾誠健華」,09969.HK)6月9日宣布,公司自主研發的高選擇性泛FGFR(成纖維細胞生長因子受體)抑製劑gunagratinib(ICP-192)獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥資格(Orphan Drug Designation,ODD),用於治療膽管癌。

諾誠健華於2015年11月註冊成立,自此開始自主研發創新藥,公司由前PPD旗下保諾科技總經理兼首席科學官、前美國默克集團心臟病學研發總監崔霽松和中國著名結構生物學家施一公聯合創立。2020年3月,諾誠健華在港交所上市。

所謂的孤兒藥資格,源自1983年《孤兒藥法案》,是FDA鼓勵開發用於治療在美國患病人數低於20萬人的罕見疾病創新藥措施。凡獲得孤兒藥資格的候選藥物,有機會獲得七年市場獨佔權以及FDA提供的稅收減免、藥物許可證申報費減免、上市藥物年費減免、研發資助、方案協助和快速監管審批通道等一系列配套支持政策。

據悉,ICP-192是諾誠健華旗下具有全球自主知識產權的1類創新藥,是可用於治療多種實體瘤且具高選擇性的小分子泛FGFR抑製劑,目前正在中國和美國開展多項臨床研究。

2021年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上公佈的gunagratinib最新臨床數據顯示,截至2021年2月,共有30名患者接受了gunagratinib治療。安全性和耐受性良好,未達到最大耐受劑量(MTD)。

在完成至少一次腫瘤評估的12名FGF/FGFR基因突變陽性患者中,客觀緩解率(ORR)為33.3%,包括1名膽管癌患者(佔8.3%)達到完全緩解(CR),3名患者(佔25%)達到部分緩解(PR),7名患者達到疾病穩定(SD)。疾病控制率(DCR)為91.7%。

崔霽松博士說,「我們非常自豪,繼奧布替尼之後,我們的gunagratinib在治療實體瘤方面也獲得美國FDA孤兒藥資格認定。在針對膽管癌在內有FGF/FGFR基因突變的多種實體瘤患者中,gunagratinib均表現出抗腫瘤活性。」

她表示,諾誠健華將繼續推進gunagratinib在中國及美國進行多中心、多適應症的臨床試驗。

去年年底,諾誠健華自主研發的布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑製劑奧布替尼獲得FDA授予孤兒藥資格,用於治療套細胞淋巴瘤(MCL)。

截至目前,諾誠健華旗下一款新藥獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准。2020年12月25日,奧布替尼獲得NMPA批准,用於治療復發/難治慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者、以及復發/難治性套細胞淋巴瘤(MCL)患者的兩項適應症。奧布替尼獲得國家「重大新藥創製」專項支持。

諾誠健華是一家商業化階段的生物醫藥高科技公司,專注於惡性腫瘤及自身免疫性疾病治療領域的一類新藥研製,適用於中國病人高發的淋巴瘤、肝癌、膽管癌、尿路上皮癌等多種惡性腫瘤及自身免疫性疾病。現有多個新藥產品處於商業化、臨床及臨床前研發階段。公司在北京、南京、上海、廣州、美國新澤西和波士頓均設有分支機構。

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