18年FDA首批阿爾茨海默病新葯 失敗率99%的研發誰在堅持

原標題:18年FDA首批阿爾茨海默病新藥 失敗率99%的研發誰在堅持

新京報訊(記者 張秀蘭)當地時間6月7日,美國食藥監局(FDA)通過加速批准途徑批准渤健公司旗下藥物Aducanumab(Aduhelm)用於治療阿爾茨海默病(AD)患者。受此消息影響,渤健公司股價在6月8日迎來上漲,漲幅一度達到60%。

阿爾茨海默病(AD)是一種退行性中樞神經系統疾病,會損害患者的思維能力、記憶力和行為獨立性,並且會導致患者過早死亡,患者從疾病早期進展至重度平均僅需4至5年。截至目前,已有超200種AD候選藥物臨床試驗失敗,失敗率超過99%。

18年來首個AD新藥獲批

Aducanumab是FDA自2003年以來首個批准用於阿爾茨海默病的新型療法,也是全球首個針對阿爾茨海默病潛在病理生理機制,即大腦中存在的β-澱粉樣蛋白斑塊的治療藥物。臨床試驗首次表明,阿爾茨海默病患者大腦中這些標誌性斑塊的減少有望減緩這種破壞性痴呆症患者的臨床衰退。FDA此前批准的相關藥物均只是對症治療,主要為改善認知和記憶障礙,沒有一種能夠阻止或者延緩阿爾茨海默病病情的進展。

基於根據加速審批條款,渤健還需要進行一項新的隨機對照臨床試驗,以驗證治療是否有臨床效益。如果該試驗不能證實藥物的益處,那FDA仍有可能將該藥物撤出市場。

多年以來,阿爾茨海默病的新藥研究異常艱難,從1998年-2017年,全球有146個阿爾茨海默症藥物在臨床研發中心遭遇失敗,40%夭折於早期臨床階段,39%在中期臨床宣布失敗,18%在後期臨床失敗。全球各大製藥公司在過去的20多年裡,相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物,自2000年以來,已有200多種阿爾茨海默病候選藥物臨床試驗失敗,失敗率高達99%。

此次Aducanumab獲批也引來質疑。《科學》雜誌稱,這一決定震驚業內專家且有爭議,因為FDA否決了一組顧問的結論。FDA藥物評估和研究中心主任帕特里齊亞·卡瓦佐尼博士也表示,FDA將繼續對Aducanumab進行監測,直至它上市並最終用於患者治療。

全球超40家藥企參與研發

全球阿爾茨海默病龐大的患病人群是不爭的事實。根據國際阿爾茨海默症協會發佈的《2018年世界阿爾茨海默症報告》,截至2018年,全球共有5000萬AD患者,社會相關成本達1萬億美元。隨著人口老齡化的趨勢,預計到2030年全球AD患者將會達到8200萬人,2050年將達到1.52億人。中國阿爾茨海默病患者數量佔全球五分之一,由阿爾茨海默病導致的痴獃患者人數達983萬,輕度認知障礙患者數為3877萬。數據顯示,全國阿爾茨海默病患者的年經濟支出大約為1667.4億美元,預計到2030年,由該疾病引起的相關支出,將多達5000億美元。

醫藥市場調研機構Evaluate Vantage在其發佈的報告中預測,按照現有定價,Aduhelm在2026年的全球銷售額將達到48億美元。另據醫藥魔方NextPharma數據,全球超過40家企業在開發Aβ靶向藥物。

在眾多研發企業中,國內製藥企業綠谷佔有一席之地。2019年底,綠谷製藥原創藥物「九期一」(甘露特鈉膠囊)獲國家藥監局批准上市。2020年4月,FDA批准九期一在美國開展國際多中心Ⅲ期臨床試驗的申請,當年11月啟動國際多中心Ⅲ期臨床試驗的患者入組工作。綠谷製藥透露,其國際多中心Ⅲ期臨床試驗的52周雙盲期研究計劃有望在2025年全部完成,並將於之後開展歐美地區的新藥註冊上市工作。

校對 李世輝

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